Pediatri

jan122018

FDA: Të shpejtohet me barnat për sëmundjen e Gaucherit dhe të tjera sëmundje të rralla pediatrike

Administrata Amerikane e Ushqimit dhe e Barnave (FDA) ka publikuar muajin e fundit draftin e një dokumenti drejtuar ndërmarrjeve që mund të ndikojnë në përshpejtimin e zhvillimit të barnave për kurimin e sëmundjeve të rralla pediatrike.
"Në këto udhëzime propozohet të hiqet kushti i disa studimeve klinike të nevojshme në ambientin pediatrik, që kërkojnë regjistrimin e shumë pacientëve për t'u trajtuar me placebo, në vend që të trajtohen me një bar të vlefshëm", konfirmon Janet Woodcock-u, drejtoreshë e Qendrës për Vlerësimin dhe Kërkimin e Barnave të FDA-së. Dokumenti prej 14 faqesh përdor sëmundjen e Gaucher-it si shembull për ndërtimin e një studimi klinik të kontrolluar dhe të shumëqendërzuar që redukton në minimum numrin e pjesëmarrësve për grupin e kontrollit. Sëmundja e Gaucher-it është një sëmundje gjenetike që shkaktohet nga mungesa e një enzime të përfshirë në metabolizmin e sfingolipideve. Kjo shkakton akumulimin e lisozomeve të glukocerebrosideve në qelizat retikuloendoteliale të palcës, mëlçisë dhe shpretkës, duke u pasuar me shëndoshjen e këtyre dy organeve të fundit.
"Drafti i parë i udhëzimeve, i publikuar në vitin 2014, është zhvilluar si një bashkëpunim strategjik mes FDA-së dhe Agjencisë Europiane të Barnave (EMA) për të rritur efikasitetin e procedurës së zhvillimit të barnave për sëmundjen e Gaucherit", vazhdon Woodcock-u, duke shtuar se drafti aktual është një version i përditësuar i dokumentit të mëparshëm që nuk përfshin asnjë modifikim të rëndësishëm, krahasuar me përmbajtjen origjinale. "Megjithatë, gjithçka që përmban dokumenti duhet të konsiderohet si propozim, parimet e të cilit mund të shtrihen edhe në fusha të tjera që i përkasin zhvillimit të barnave në sëmundjet e rralla, duke përdorur për shembull rezultante specifike për moshën", thuhet në komunikatën e FDA-së. "Dhe, meqenëse cilësia e vlerësimit të përfundimeve klinike (COA, Clinical Outcome Assessment) mund të luhatet, rekomandohet fuqishëm rikualifikimi dhe standardizimi", vazhdon shënimi, duke i ftuar ndërmarrjet farmaceutike të diskutojnë COA-të me FDA-në, ashtu si edhe të gjitha subjektet e interesuara, përfshirë pacientët. Dokumenti në formë drafti do të jetë i hapur për komente për rreth dy muaj, pas të cilëve FDA-ja do të publikojë versionin përfundimtar.


https://www.fda.gov/downloads/Drugs/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/UCM587660.pdf


Download Center

Principi e Pratica Clinica
Programet Orientuese për Provimin e Ricertifikimit
shkoni në download >>
separa
Principi e Pratica Clinica
Artikuj të shkëputur
shkoni në download >>
separa
Principi e Pratica Clinica
Urdhëra dhe Udhëzime
shkoni në download >>
separa
Principi e Pratica Clinica
Projektligje dhe Ligje
shkoni në download >>