pri22019
Një bar i ri për talaseminë. CHMP-ja rekomandon hedhjen e shpejtë në treg
Komiteti i Barnave për Përdorim Njerëzor (CHMP) në EMA, në mbledhjen e parë të selisë në Amsterdam, ka dhënë rekomandime për autorizimin e hedhjes në treg të një bari të ri dhe zgjerime indikacionesh për tre barna të tjera.
Komiteti ka rekomanduar dhënien e autorizimit për hedhje të kushtëzuar në treg të një produkti mjekësor të terapisë së avancuar për beta-talaseminë (Zynteglo, qeliza CD34+autologe që kodifikojnë gjenin betaA-T87Q-globina).
Terapia synon pacientët e moshave 12 vjeç e lart, të cilët kanë nevojë për transfuzione të rregullta gjaku për të menaxhuar sëmundjen dhe nuk kanë donatorë korrespondues për transplantin e qelizave staminale. Procesi i miratimit ka përfituar nga mbështetja në kuadër të skemës Prime, një platformë e EMA-s për dialog me zhvilluesit e barnave të reja premtuese. Ky ndërveprim ka nxitur në një paketë aplikimi më të fuqishme që ka mundësuar vlerësimin e përshpejtuar 150-ditor, më i shpejti deri më sot, për terapinë e avancuar. Bari është emërtuar si bar jetim, gjatë zhvillimit të tij.
Ekzistojnë gjithashtu tre rekomandime për të zgjeruar indikacionin terapeutik për tri barna të fushës onkologjike: pomalidomid (Imnovid, Celgene Europe), plerixafor (Mozobil, Genzyme Europe) dhe lenalidomide (Revlimid, Celgene Europe).